Programme de médicaments pour les patients atteints de SMA

• Les effets sont censés être spectaculaires….
• Quels changements dans leur fonctionnement les patients remarquent-ils ? Leur qualité de vie s'améliore-t-elle ?
• À quoi devrait ressembler la prise en charge coordonnée d'un patient atteint de SMA, quels spécialistes devraient être inclus dans le traitement de cette maladie ?
• Y a-t-il une chance que des soins coordonnés soient bientôt introduits ?

Environ 2022 patients atteints de SMA ont pu bénéficier du programme de médicaments. Nous avons demandé au prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, chef du département et de la clinique de neurologie de l'Université de médecine de Varsovie.

Nous avons récemment eu un programme de médicaments en Pologne pour les patients atteints de SMA. Tous les patients l'utilisent-ils ou y en a-t-il d'autres qui n'y ont pas accès ?

Le programme de médicaments pour les patients atteints d'amyotrophie spinale est en vigueur depuis janvier 2022, mais en raison des procédures nécessaires, il a en fait été lancé en avril de la même année. Selon les dispositions du programme, nos médecins ont le droit de traiter tous les patients atteints de SMA :il n'y a aucune restriction en raison du type de maladie ou de l'âge du patienta. C'est une excellente situation, car sans traitement SMA, cette maladie progresserait, alors que nous savons déjà par les essais cliniques et nos premières expériences que le médicament que nous administrons sauve la vie des patients, améliore leurs fonctions motrices et leur efficacité.

Combien de personnes étaient couvertes par le programme de médicaments ?

Nous ne connaissons pas le nombre exact de patients atteints de SMA en Pologne. Le registre, qui est tenu depuis de nombreuses années dans la clinique dont je m'occupe, montre que nous avons actuellement plus de 800 patients inscrits, on estime qu'il y a environ 1000 patients en tout (par rapport aux autres pays européens), nous sommes en 2e ou 3e place - même s'il y a des pays qui ont eu accès au médicament 2 ans plus tôt que nous. C'est la preuve de l'énormemobilisation des neurologues et neuropédiatreset du déroulement exceptionnellement efficace des procédures d'inclusion des patients dans le programme de médicaments. C'est un énorme succès.

Eh bien, comment se fait-il que le programme antidrogue ait été lancé si rapidement et que ce succès ait été obtenu en si peu de temps ?

Nous posons probablement tous cette question tranquillement. Je pense que plusieurs éléments ont fonctionné. Tout d'abord, la communauté médicale était consciente que l'amyotrophie spinale est une maladie évolutive très grave, pour laquelle il n'existait jusqu'à présent aucun remède. Et soudain, une arme puissante pour combattre la SMA est apparue - chaque médecin rêve d'une telle situation. Vous deviez l'utiliser.

Deuxièmement : nous avions une fondation de patients bien organisée qui a grandement contribué à la diffusion des connaissances sur la SMA, etégalement dans l'organisation d'un traitement précoce - avant l'apparition du médicament remboursé en Pologne, la Fondation SMA a envoyé de nombreux patients à l'étranger, ce qui nous a également donné notre première expérience avec le nouveau traitement.

Je dois également souligner qu'il y a eu beaucoup de bonne volonté de la part du Ministère de la Santé et de la Caisse Nationale de Santé, grâce auxquelles les procédures ont été lancées rapidement et efficacement. Vraiment, tout le monde a fait tout ce qu'il pouvait pour que le programme de médicaments pour les patients atteints de SMA soit opérationnel dès que possible. C'est une grande satisfaction pour nous tous, d'autant plus que nous pouvons voir les résultats de ce traitement.

Les effets sont censés être spectaculaires….

Oui. Si j'entends d'un adulte souffrant de SMA (parce que je ne traite que des adultes et des enfants plus âgés dans ma clinique) qu'il a le courage de faire des plans pour la première fois de sa vie, et lors de visites ultérieures, j'entends qu'il met en œuvre ces plans , c'est vraiment, après plusieurs décennies d'observation de patients dont l'état s'est inévitablement aggravé, c'est un changement étonnant.

Les effets du traitement sont spectaculaires, même s'il faut bien sûr bien le comprendre. Si nous donnons le médicament à un tout-petit qui n'a pas encore de symptômes ou qui en a peu, l'amélioration est excellente - l'enfant qui était génétiquement "condamné" à une évolution très grave de la maladie se développe correctement etdans le terrain de jeu est une différenciation impossible par rapport à des pairs en bonne santé.

Chez les personnes âgées, avec une maladie plus avancée, il ne sera pas possible d'inverser les changements causés par la SMA, mais nous pouvons voir l'inhibition de la progression de la maladie, qui est déjà un succès, ainsi que l'amélioration qui augmente avec les doses suivantes du médicament.

Quels changements dans leur fonctionnement les patients remarquent-ils ? Leur qualité de vie s'améliore-t-elle ?

Oui, vous pouvez le voir à l'œil nu. Parfois, il s'agit de soulever la tasse, parfois une personne qui marche encore seule peut se déplacer de 30 à 50 mètres plus loin dans un certain laps de temps. Ce sont des réalisations qui semblent être une bagatelle pour une personne en bonne santé, mais pour quelqu'un dont la maladie a jusqu'à présent été très limitée, c'est une énorme amélioration de la qualité de vie.

Il y a un autre aspect à ne pas oublier : presque toutes les personnes atteintes de SMA ont besoin des soins d'un être cher. L'amélioration de son état signifie que le soignant peut désormais retourner au travail ou prendre soin de sa propre santé.

À quoi devrait ressembler la prise en charge coordonnée d'un patient atteint de SMA, quels spécialistes devraient être inclus dans le traitement de cette maladie ?

Les soins coordonnés pour un patient atteint de SMA signifient que de nombreux spécialistes sont nécessaires. Dans l'amyotrophie spinale, bien que la maladie n'affecte que les muscles, , en fait, la fonte musculaire provoque des perturbations dans de nombreuses fonctions vitales . Le patient nécessite une rééducation, un traitement orthopédique hautement spécialisé, peut-êtrenécessitent des soins respiratoires, les soins pulmonaires - y compris l'appui d'un ventilateur, peuvent nécessiter des soins nutritionnels, orthophoniques, phoniatriques, pédagogiques - peuvent être modifiés à l'infini. Cela oblige le patient à faire du porte-à-porte, ce qui est difficile non seulement pendant la pandémie, mais surtout maintenant.

Ce dont nous rêvons est de réduire le nombre de visites nécessaires. Nous voulons supprimer le fardeau de prendre des rendez-vous avec d'autres spécialistes de la famille du patient,nous voulons que le patient soit pris en charge par quelqu'un ayant une connaissance approfondiedes besoins du patient. Pour l'instant, au moins partiellement, ce rôle est rempli par le programme de médicaments, car une partie de la consultation est incluse dans les visites liées à l'administration du médicament.

Y a-t-il une chance que des soins coordonnés soient bientôt introduits ?

Bien sûr, il y a une chance. La communauté SMA est un groupe de personnes qui n'aiment pas beaucoup le mot "impossible". Mais nous sommes conscients que les ressources humaines du système de santé polonais sont insuffisantes. Un modèle optimal de soins intégrés ne se construit pas en quelques mois, surtout dans la situation actuelle.

La fermeture du pays était nécessaire et nous a évité de tomber malade, mais elle a certainement rendu difficile l'accès des patients à la rééducation ambulatoire quotidienne. Jusqu'à présent, le programme était mis en place malgré la pandémie, les médicaments étaient administrés - c'était notre priorité. Nous ne savons pas encore ce que les prochains mois nous réservent, mais nous ferons certainement tout pour que l'état des patients atteints de SMA continue à s'améliorer.

Merci pour l'interview.

Notre spécialisteprof. dr hab. n. med Anna Kostera-Pruszczyk, chef du département et de la clinique de neurologie de l'Université de médecine de Varsovie.